أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقتها، اليوم على دواء جديد لعلاج مرض الإيدز الوراثي النادر للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر.

علاج مرض الإيدز الوراثي النادر

وأكدن الإدارة أن الدواء، يطلق عليه اسم مافوريكسافور X4، ومن المقرر أن يباع تحت الاسم التجاري Xolremdi، هو العلاج الأول الذي يحصل على موافقة الولايات المتحدة لعلاج متلازمة WHIM بشكل خاص.

تتميز متلازمة WHIM بالاضطرابات التي تؤدي إلى عدم عمل الجهاز المناعي للجسم بشكل صحيح. وتشمل الأعراض الثآليل، ونقص غاما غلوبولين الدم أو انخفاض مستويات الأجسام المضادة، والالتهابات، والتنكس النقوي أو انخفاض عدد خلايا الدم البيضاء.

وقد حددت الشركة سعر الجملة السنوي لـ Xolremdi بمبلغ 496،400 دولارًا أمريكيًا للمرضى الذين يزيد وزنهم عن 50 كجم، و372،300 دولارًا أمريكيًا للمرضى الذين يقل وزنهم عن 50 كجم أو يساويه.

تستند الموافقة على دراسة في مرحلة متأخرة أظهرت أن العلاج أدى إلى انخفاض بنسبة 60٪ في معدل الإصابة مقارنة بالعلاج الوهمي عند اختباره على المرضى الذين يعانون من متلازمة WHIM.

يعمل Xolremdi عن طريق استهداف جين CXCR4 في الجسم، الذي يساعد في تحريك خلايا الدم البيضاء من نخاع العظم إلى الدم، مما يعزز وظيفة الجهاز المناعي. ويتم تقييم العلاج أيضًا لمؤشرات أخرى، بما في ذلك بعض الاضطرابات المزمنة حيث يكون لدى الجسم مستويات منخفضة من نوع من خلايا الدم البيضاء تُعرف بالعدلات.

وبفضل الموافقة، حصلت X4 على قسيمة مراجعة أولوية لأمراض الأطفال النادرة، والتي تتيح لمطور الأدوية تسريع عملية مراجعة منتجه حتى لو لم يكن مناسبًا لمتطلبات العملية السريعة.